크리스퍼 유전자가위 // 과학

코넬 대학교 연구팀이 박테리아 단백질을 이용해 거대 DNA 분절을 삽입하는 소형 크리스퍼 유전자가위 대안 기술을 개발했다 ⁴. 이 시스템은 박테리아에서 성능이 입증되었으며 식물과 동물 그리고 인간에게 적용될 가능성이 크다 ⁵. 이와 함께 기존 유전자 편집 도구들이 가진 일부 한계점을 해결하여 편집 효율을 높이는 것을 목표로 한다 ⁵.

한편 빛과 소리로 제어되는 크리스퍼 유전자가위 효소가 특정 표적 조직만을 선택적으로 편집하는 기술이 공개되었다 ⁶. 유전자 편집 기술을 통해 수정란 상태의 생쥐 알 하나가 배아로 발달하는 과정을 세포 단위로 추적한 연구 결과가 발표되었으며 ³, 탬페레 대학교 연구진은 염색 없이 단일 이미지로 살아있는 세포의 정밀 정량 데이터를 생성하는 무렌즈 이미징 방법을 개발했다 ². 치매를 앓는 반려견을 위한 유전자 치료 연구도 진행 중이다 ¹.

ISTA 연구진이 기아 스트레스 상황의 대장균이 박테리오파지와 크리스퍼 유전자가위 면역 체계를 이용해 DNA를 전달하고 통합한다는 사실을 발견했다 ¹. 이러한 DNA 교환은 자발적 돌연변이보다 100배 이상 더 자주 발생한다^{♪1 1}. 한편, 돌연변이로 인한 희귀 청각 장애를 치료하기 위한 최초의 유전자 치료가 개발되었다 ². 켄터키 대학교의 산림 곤충학자는 주변 야생동물에 미치는 영향을 최소화하면서 파괴적인 산림 딱정벌레를 표적으로 하는 유전자 억제 기술 기반의 해충 방제 방식을 추진하고 있다 ³.

1. ♪1100배나 더 자주요? 정말 그런가요?래니의 각주 · 「자발적 돌연변이보다 100배 이상…」

실험적 크리스퍼 유전자가위 치료제가 난치성 지질 장애 환자의 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 약 절반으로 감소시켰다 ⁵. 해당 감소 수치는 1년 후에도 유지되었다 ⁵. Nature는 유전체 편집 기술이 전체 유전자를 교체하거나 복잡한 세포 회로를 설계하는 것을 가능하게 할 수 있다고 보도했다 ⁴. 가나자와 대학교 나노 생명 과학 연구소(WPI-NanoLSI) 연구진은 고속 원자 힘 현미경을 통해 효소가 DNA 분자를 찾아내고 절단하는 과정을 실시간으로 시각화했다 ¹. 벤구리온 대학교(BGU)는 스트레스를 받은 인간 세포가 생존 기제를 활성화할지 혹은 프로그래밍된 세포 사멸을 유발할지 결정하는 분자 스위치를 확인했다 ³. 청색광 도구는 연구자가 세포 내 운송 경로를 추적하고 재지정하며 절단하는 것을 가능하게 한다 ².

연구진이 크리스퍼 유전자가위를 이용해 공여 줄기세포에서 CD33을 제거했다 ³. 이는 이식 후 환자에게 필요한 건강한 세포를 파괴하지 않고 공격적인 혈액암을 공격하는 방법이 될 수 있다 ³. 한편, 표적 나노입자가 생쥐의 종양 흉터를 줄이고 면역 요법 반응을 가능하게 했다 ¹. 간암과 폐암의 상당수는 간염, 간경변 또는 장기적인 폐 손상 같은 만성 질환으로 이미 흉터가 생긴 조직에서 발생하며, 해당 흉터는 억제 환경을 조성한다 ¹. 이와 별개로 연구진이 분자를 분리하기 위한 미세 DNA '돛'을 제작했다 ². 신체 모든 세포에서 분자들은 기계적 변형 하에 지속적으로 당기고 잡고 놓는 과정을 반복하며, 이러한 힘은 약물이 표적에 부착되는지나 세포의 유지 여부를 결정한다 ².

Nature가 화학적 태그를 이용해 숙주 게놈 내 B형 간염 바이러스 DNA를 차단하는 후성유전학적 편집 기술을 보도했다 ¹. 세종대학교 김현욱 교수 연구팀은 크리스퍼 유전자가위를 통해 올레산 함량이 90% 이상인 콩을 개발했으며, 이는 산화 안정성 개선과 포화 지방 감소, 종자 지방산 함량 증가를 가져왔다 ². 나노입자를 설계하여 글리오마의 방사선 치료 민감도를 높이는 연구가 진행되었으며, 글리오마 환자 중 약 7,000명은 이소시트르산 탈수소효소 1에 영향을 주는 공통 유전자 변이를 보유하고 있다 ³. Claude가 크리스퍼 유전자가위와 유사한 반복 서열을 가진 새로운 효소 시스템을 발견했다 ⁴. Science는 크리스퍼 유전자가위-Cas의 기원인 RNA 가이드 DNA 인식의 비연속적 코드에 관한 내용을 다루었다 ⁵.

CRISPR Therapeutics의 주가 매수 의견 유지 소식이다 ¹. CRISPR는 과학자들이 사용하기 훨씬 전부터 박테리아 내에서 자연 면역 체계로 존재했다 ². CRISPR의 오래된 조상 발견은 유전자 편집 도구 모음을 확장할 가능성이 있다 ². 유럽에 크리스퍼 작물이 도입될 예정이며, 농부와 소비자가 혜택을 얻기 위해서는 유전자 편집 식물 재배를 위한 가이드라인이 신중하게 시행되어야 한다 ³.

컬럼비아 대학교 바겔로스 의과대학 연구진은 최첨단 기술을 통해 인간 배아의 유전자를 정확하게 편집할 수 있음을 발견했다¹. 해당 기술은 모든 세포에 도달할 수 있으나 예측 불가능한 유전적 변화를 일으킨다¹. 크리스퍼 유전자가위 라이브러리는 유채의 오일 생산량을 높이는 유전자를 지목한다³.

크리스퍼 유전자가위 기술을 활용한 연구와 적용 사례가 보고되었다. 동물-인간 이식 분야에서는 해당 도구를 통해 생존 기간을 1년에 가깝게 만드는 것이 가능해졌다 ⁵. 식물 분야에서는 'CRISPR-Combo' 시스템이 번식이 어려운 다년생 작물의 재생 속도를 높인다 ⁴. 한편, LDL 콜레스테롤 및 죽상동맥경화증과 밀접한 관련이 있는 PCSK9 단백질을 표적으로 하는 새로운 DNA 기반 치료제가 설계되었으며, 가장 효과적인 분자는 PCSK9 단백질을 87% 감소시켜 스타틴 없이 나쁜 콜레스테롤을 거의 50% 절감했다 ³. 또한 PCSK9에서의 효율적인 염기 교정과 정상적인 인간 배아 발달에 관한 연구가 발표되었다 ¹. 한편, 시장에서는 Axsome Therapeutics와 CRISPR Therapeutics 중 어느 헬스케어 주식이 2026년에 더 나은 매수 대상인지에 대한 분석이 이루어졌다 ².

유전자 편집 돼지 신장을 이식받은 수혜자 2명이 인간 장기를 성공적으로 이식받았으며, 이는 이종이식 발전을 위한 이정표가 되었다 ¹. UniQure는 헌팅턴병 유전자 치료제를 FDA에 제출했다 ². 투자자들은 노보 노디스크에 대해 여전히 열의가 없는 상태다 ².

싱가포르 국립대학교 용 루 린 의과대학과 텐진 의과대학교 종합병원 연구진이 콜레스테롤 수치를 낮추기 위해 유전자 편집을 전달하는 생체 모방 지질 나노입자를 개발했다 ¹. 로봇 기반의 세포 없는 플랫폼은 재설계된 유전 암호를 빠르게 프로토타이핑하여 재할당된 아미노산을 포함한 단백질 번역을 가능하게 한다 ². 오크리지 국립연구소 과학자들은 대장균 CRISPR-Cas9 가이드 RNA의 93% 이상이 유전자 편집 효소를 표적으로 안내하는 능력을 갖췄음을 보였다 ³.

연구진이 AI를 활용해 유전자를 활성화하는 핵심 유전적 '스위치'의 DNA 시그니처를 발견했다 ¹. 해당 모델은 약 50만 개의 DNA 서열을 분석하여 개시자를 식별했다 ¹. 효소와 분자 모터 같은 생체분자 나노머신은 생명체 내 복잡한 물질의 합성 및 조직화를 담당하는 동력원이다 ². 이들은 화학 에너지를 통해 물질을 구축하고 운송한다 ².

펜실베이니아 주립대의 공학자 및 화학자 팀이 3D 프린팅으로 구형체(living cells의 작은 군집)를 제작하여 뼈 조직을 재생하는 기반을 마련했다 ¹. 한편 유전자 편집을 거친 비글견을 대상으로 한 초기 테스트 결과, 검출 가능한 주요 개 알레르기 유발 물질이 생성되지 않았다 ². 전 세계 인구의 약 15%가 개 알레르기를 겪으며, 이는 꽃가루 알레르기와 천식 위험을 높일 수 있다 ².

Nature는 RNA 염기 교정을 위해 PUF 단백질과 결합한 엔지니어링 시티딘 탈아미노효소 APOBECs를 다룬 논문의 저자 정정 사항을 게시했다 ¹. 유전공학으로 설계된 박테리아가 지구에 풍부한 광물 중 하나를 빠르게 분해하여, 대기 중 이산화탄소 제거와 핵심 금속 회수를 동시에 수행하는 경로를 열었다 ².

전통적 세포주와 차세대 암 모델의 게놈 규모 크리스퍼 유전자가위 스크리닝 데이터를 통합하여 의존성 맵을 강화했다 ¹. 과학자들은 유전자 편집 기술을 사용하여 알레르기 반응을 줄인 비글 '베일리'를 제작했다 ². 연구자들은 장수 동물과 인간 백세 노인들에게 영감을 얻어 DNA 복구 능력을 강화하고 수명을 연장하는 방법을 탐색하고 있다 ³.

CRISPR를 활용해 전립선암 세포를 면역 체계가 더 쉽게 탐지하고 파괴하도록 만든 실험적 치료가 쥐 모델에서 면역요법의 효과를 크게 개선했다 ⁴. CRISPR 기반의 대규모 병렬 스크리닝 플랫폼이 신경세포 탈분극 조절 인자 연구에 사용되었다 ⁶. 한편, 혈액암이 악화되기 수년 전부터 감지 가능한 유전적 경고 신호가 나타날 수 있다는 결과가 도출되었다 ². 일본 도쿄 과학대학 연구진은 살아있는 공여자 세포를 제거해 종간 장기 생성을 제한하는 자연 면역 과정인 이종식세포작용을 보고했다 ¹. 또한, 현대 인류는 네안데르탈인과 데니소바인 외에 두 개의 신비로운 멸종 혈통으로부터 유래한 DNA를 보유하고 있다 ⁵⁷. 연구자들은 신경독성과 마비를 일으키는 두 식물의 유전적 청사진을 통해 합성하기 어려운 약물 화합물을 재현하는 방법을 발견했다 ³. EMBL 하이델베르크의 Krebs 그룹은 유전자 조절 논리를 밝히는 새로운 유전적 도구를 개발했다 ⁸.